全球首款CRISPR基因编辑疗法获批点燃概念板块 定价或高达200万美元
2023年11月22日
【摘要】消息面上，11月16日，英国药监机构MHRA在官网发布公告称，批准由瑞士公司CRISPRTherapeutics和总部位于波士顿的大型生物技术公司VertexPharmaceuticals共同开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy。....
消息面上，11月16日，英国药监机构MHRA在官网发布公告称，批准由瑞士公司CRISPR Therapeutics和总部位于波士顿的大型生物技术公司Vertex Pharmaceuticals共同开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy。
美股方面，近期基因编辑股CRISPR、Editas、Intellia涨幅分别高达85%、70%以及8%。
▌基因编辑疗法持续走热
“这是一个具有里程碑意义的批准，为未来CRISPR疗法的进一步应用打开了大门，有潜力治愈许多遗传疾病。”对于Casgevy获批MHRA，英国牛津大学遗传学家Kay Davies教授如此评论道。
据悉，作为全球首款获批的CRISPR基因编辑疗法药物，Casgevy适用于12岁以上且出现复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患者，以及输血依赖性β地中海贫血症患者。这两种遗传病均由血红蛋白基因错误引起。 ... 网页链接
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